연기프론

Deferiprone
연기프론
Deferiprone.svg
임상자료
상명페리프록스
AHFS/Drugs.com모노그래프
메드라인플러스a612016년
라이센스 데이터
임신
범주
경로:
행정		입으로
ATC 코드
법적현황
법적현황
  • AU: S4(처방에만 해당)
  • UK: POM[2](처방만 해당) / P
  • US: ℞ 전용
  • EU: Rx 전용
  • 일반: ℞ (처방에만 해당)
약동학 데이터
신진대사.글루쿠로니화
제거 반감기2~3시간
배설신장(24시간 동안 75~90%)
식별자
  • 3-히드록시-1,2-디메틸피리딘-4(1H)-1
CAS 번호
펍켐 CID
IUPHAR/BPS
드러그뱅크
켐스파이더
유니
케그
체비
켐벨
CompTox 대시보드 (EPA)
ECHA InfoCard100.157.470 Edit this at Wikidata
화학 및 물리적 데이터
공식C7H9NO2
어금질량139.197 g·messages−1
3D 모델(JSmol)
  • O=C\1C(\O)=C(/N(/C=C/1)C)c
  • InChi=1S/C7H9NO2/c1-5-7(10)6 (9)3-4-8(5)2/h3-4,10H,1-2H3 checkY
  • 키:TZXKOCQBRNJULO-UHFFFAOYSA-N checkY
☒NcheckY (이게 뭐야?) (iii)

그중에서도 페리프록스라는 브랜드명으로 판매되는 디레이프론은 철분을 킬레이트하는 약으로 탈라사혈증 전공에서 철과부하를 치료하는 데 쓰인다.[3] 1994년[4] 탈혈증 전공 치료에 처음 승인되고 사용되도록 표시되었으며, 캐나다와 미국에서 승인을 기다리는 동안 수년간 유럽연합과 아시아에서 사용이 허가되었다.[3] 2011년 10월 14일 FDA의 가속 승인 프로그램에 따라 미국에서의 사용이 승인되었다.[5][6]

가장 흔한 부작용으로는 적갈색 소변(소변을 통해 철분이 제거되고 있음을 보여주는 것), 메스꺼움(병감), 복통(스토마치통), 구토 등이 있다.[7][5] 덜 흔한 부작용이지만 더 심각한 부작용은 농혈구병(백혈구의 일종인 과립구)과 중성미자(감염과 싸우는 백혈구의 일종인 중성미자)이다.[7][5]

의학적 용법

유럽 연합에는 현재의 첼화 요법이 억제되거나 불충분할 때 탈라세아혈증 전공자의 철과부하 치료를 위해 지연프론 단요법이 명시되어 있다.[7]

다른 첼레이터와 결합한 이이시프론은 철분해열제를 사용한 단일요법이 효과적이지 않거나 철분 과부하(주로 심장 과부하)로 인한 생명을 위협하는 결과를 예방하거나 치료하는 것이 신속하거나 집중적인 교정을 정당화할 때 탈라세아혈증을 전공하는 사람들에게 유럽연합에 표시된다.[7]

논란

딜리프론은 캐나다 혈액학자 겸 연구자인 낸시 올리비에리와 1996년부터 시작된 아픈 어린이 병원과 제약회사 아포텍스 간의 장기 투쟁의 중심에 섰고 북미에서 의약품 승인을 지연시켰다.[8] 올리비에리의 데이터는 지연이 진행성 간 섬유증으로 이어진다.[9][10][11]

역사

Delieiprone은 1999년 8월에 유럽연합에서 의료용으로 승인되었다.[7]

그것은 2011년 10월에 미국에서 의료용으로 승인되었다.[5][6] 제네릭 버전은 2019년 8월에 승인되었다.[12]

연기론의 안전성과 효과성은 참여자 236명의 12개 임상연구 데이터를 분석하는 것에 기초한다.[5] 이 연구의 참가자들은 이전의 철분 수용 요법에 반응하지 않았다.[5] 디레이프론은 철분을 체내에 저장해 나중에 사용할 수 있도록 하는 단백질인 혈청 페리틴이 최소 20% 이상 감소한 것을 경험한 참가자들에게는 성공적인 치료법으로 여겨졌다.[5] 이 연구에 참여한 사람들 중 절반은 페리틴 수치가 적어도 20% 감소하는 것을 경험했다.[5]

참조

  1. ^ a b "Deferiprone (Ferriprox) Use During Pregnancy". Drugs.com. 30 March 2020. Retrieved 20 May 2020.
  2. ^ "Ferriprox 100 mg/ml oral solution - Summary of Product Characteristics (SmPC)". (emc). 26 November 2019. Retrieved 20 May 2020.
  3. ^ a b Savulescu J (February 2004). "Thalassaemia major: the murky story of deferiprone". BMJ. 328 (7436): 358–9. doi:10.1136/bmj.328.7436.358. PMC 341373. PMID 14962851.
  4. ^ Staff. "Cipla's History". Cipla. Archived from the original on 2015-10-27.
  5. ^ a b c d e f g h "FDA Approves Ferripox (deferiprone) to Treat Patients with Excess Iron in the Body". U.S. Food and Drug Administration (FDA) (Press release). 14 October 2011. Archived from the original on 10 October 2016. Public Domain 이 글은 공개 도메인에 있는 이 출처의 텍스트를 통합한다..
  6. ^ a b "Drug Approval Package: Ferriprox (deferiprone) Tablet NDA #021825". U.S. Food and Drug Administration (FDA). 30 November 2011. Retrieved 20 May 2020.
  7. ^ a b c d e "Ferriprox EPAR". European Medicines Agency (EMA). Retrieved 20 May 2020. 본문은 유럽 의약청인 이 출처로부터 복사되었다. 출처가 인정되면 재생산은 허가된다.
  8. ^ Viens AM, Savulescu J (February 2004). "Introduction to The Olivieri symposium". Journal of Medical Ethics. 30 (1): 1–7. doi:10.1136/jme.2003.006577. PMC 1757126. PMID 14872065.
  9. ^ Brittenham GM, Nathan DG, Olivieri NF, Porter JB, Pippard M, Vichinsky EP, Weatherall DJ (June 2003). "Deferiprone and hepatic fibrosis". Blood. 101 (12): 5089–90, author reply 5090–1. doi:10.1182/blood-2002-10-3173. PMID 12788794.
  10. ^ Wanless IR, Sweeney G, Dhillon AP, Guido M, Piga A, Galanello R, et al. (September 2002). "Lack of progressive hepatic fibrosis during long-term therapy with deferiprone in subjects with transfusion-dependent beta-thalassemia". Blood. 100 (5): 1566–9. doi:10.1182/blood-2002-01-0306. PMID 12176871.
  11. ^ Cribb R (2019-02-27). "UHN patients given unlicensed drug that led to diabetes, liver dysfunction and one death, study finds". The Star. Toronto. Retrieved 2019-02-27.
  12. ^ "Deferiprone: FDA-Approved Drugs". U.S. Food and Drug Administration (FDA). Retrieved 20 May 2020.

외부 링크

  • "Deferiprone". Drug Information Portal. U.S. National Library of Medicine.