에마팔루마브

Emapalumab
에마팔루마브
모노클로널항체
유형항체전체
원천인간
대상IFN-감마
임상 데이터
발음/tmp-l-um-b/ EM-a-PAL-eu-mab[1]
상호게이미판트
기타 이름NI-0501, emapalumab-lzsg
AHFS/Drugs.com모노그래프
Medline Plusa619024
라이선스 데이터
루트
행정부.		정맥주사, 비경구
ATC 코드
법적 상태
법적 상태
식별자
CAS 번호
드러그뱅크
켐스파이더
  • 없음.
유니
케그
화학 및 물리 데이터
공식C6430H9898N1718O2038S46
몰 질량145352.66g/140−1

Gamifant라는 상표명으로 판매되는 Emapalumab은 [6]항간섭제(IFN)) 항체약으로 치료제가 없는 혈구세포성 림프조직세포증(HLH)[3][4][5] 치료에 사용된다.

가장 흔한 부작용은 감염, 고혈압, 주입 관련 반응, 발열증 [3]등이다.

미국 식품의약국(FDA)은 이 약을 [7]1등급 의약품으로 간주하고 있다.

의료 용도

Emapalumab은 기존의 HLH [3]치료로 난치성, 재발성 또는 진행성 질환 또는 불내증이 있는 원발성 혈구세포증(HLH)을 치료하는 데 사용됩니다.

부작용

에마팔루맙의 FDA 승인을 이끌어낸 임상 시험에서 가장 일반적으로 보고된 부작용은 감염(56%), 고혈압(41%), 주입 반응(27%), 발열(24%)[2][8]이었다.FDA [8]승인을 이끌어낸 임상 시험에서 연구 대상자의 약 절반에서 심각한 부작용이 발생했습니다.

약리학

작용 메커니즘

HLH의 설정에서는 IFN-γ의 과잉 분비가 질병의 [2]병원 형성에 기여하는 것으로 생각된다.이마팔루맵은 IFN-γ를 결합 및 중화시켜 병리학적 효과를 [2]유도하는 것을 방지합니다.

약동학

폴리펩타이드라고 불리는 아미노산 사슬로 만들어진 다른 항체 기반 약물과 마찬가지로, 에마팔루맵은 신체의 정상적인 이화작용을 [2]통해 더 작은 펩타이드로 분해된다.

사회와 문화

법적 상태

미국 식품의약국(FDA)은 2010년과 [9][10]2020년에 고아 약물 지정을, 2016년에 획기적인 치료제 지정을 2단계 [11]임상시험의 예비 데이터를 바탕으로 승인했다.

2020년 7월과 2020년 11월에 유럽 의약품청(EMA)은 이마팔루맙에 대한 [12][13]시판 허가를 거부할 것을 권고했다.

조사.

에마팔루맵의 연구명은 NI-0501이었다.[1]단계 II/III 시험은 2013년에 시작되었으며 2018년 [14]8월 현재 진행 중입니다.이 임상시험은 18세 미만의 기존 [15]치료법이 개선되지 않은 환자들을 대상으로 한다.이 연구는 EU가 지원하는 FP7 프로젝트인 FIGE-HLH(306124)[citation needed]의 맥락에서 실현되었다.

레퍼런스

  1. ^ a b "STATEMENT ON A NONPROPRIETARY NAME ADOPTED BY THE USAN COUNCIL" (PDF). Retrieved 21 November 2018.
  2. ^ a b c d e "Gamifant (- emapalumab-lzsg injection". DailyMed. 30 June 2020. Retrieved 7 October 2020.
  3. ^ a b c "FDA approves emapalumab for hemophagocytic lymphohistiocytosis". U.S. Food and Drug Administration (FDA). 20 November 2018. Retrieved 19 March 2021. Public Domain 이 문서에는 퍼블릭 도메인에 있는 이 소스로부터의 텍스트가 포함되어 있습니다..
  4. ^ "FDA Approves Gamifant (emapalumab-lzsg), the First and Only Treatment Indicated for Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (HLH)" (Press release). Sobi. Retrieved 21 November 2018 – via Business Wire.
  5. ^ Cheloff AZ, Al-Samkari H (July 2020). "Emapalumab for the treatment of hemophagocytic lymphohistiocytosis". Drugs of Today. 56 (7): 439–446. doi:10.1358/dot.2020.56.7.3145359. PMID 32648854. S2CID 220473902.
  6. ^ 임상시험번호 NCT02069899 "항간섭론 감마 모노클로널 항체 NI-0501로 치료받은 HLH 환자의 장기 추적" (ClinicalTrials.gov )
  7. ^ New Drug Therapy Approvals 2018 (PDF). U.S. Food and Drug Administration (FDA) (Report). January 2019. Retrieved 16 September 2020.
  8. ^ a b "Emapalumab Approved for Rare Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis". Rare Disease Report. Retrieved 22 November 2018.
  9. ^ "Emapalumab Orphan Drug Designations and Approvals". U.S. Food and Drug Administration (FDA). 25 September 2020. Retrieved 19 March 2021.
  10. ^ "Emapalumab Orphan Drug Designations and Approvals". U.S. Food and Drug Administration (FDA). 26 March 2010. Retrieved 19 March 2021.
  11. ^ "Novimmune's NI-0501 Granted Breakthrough Therapy Designation by US FDA for Treatment of Patients With Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (HLH) - FierceBiotech". www.fiercebiotech.com. 16 March 2016.
  12. ^ "Gamifant: Pending EC decision". European Medicines Agency. 24 July 2020. Retrieved 21 September 2020.
  13. ^ "Gamifant EPAR". European Medicines Agency (EMA). 21 July 2020. Retrieved 19 March 2021.
  14. ^ 임상시험번호 NCT018492 - "원발성혈구성 림프조직세포증 영향을 받는 아동의 항IFNμmAb 안전성 및 유효성 조사 연구" (ClinicalTrials.gov )
  15. ^ "NI-0501: A Study to Investigate the Safety and Efficacy of an Anti-IFN? mAb in Children Affected by Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis". www.cincinnatichildrens.org.

외부 링크

  • "Emapalumab". Drug Information Portal. U.S. National Library of Medicine.
  • 임상시험번호 NCT018492 - "원발성혈구성 림프조직세포증 영향을 받는 아동의 항IFNμmAb 안전성 및 유효성 조사 연구" (ClinicalTrials.gov )